ZOLGENSMA, Solution for Infusion,

Zulassungs- nummer  / N° d'autorisation : 67529 Dosisstärke-nummer  / N° de dosage : 01 Bezeichnung des Arzneimittels / Dénomination du médicament : ZOLGENSMA, Solution for Infusion, Zulassungsinhaberin / Titulaire de l'autorisation : Novartis Pharma Schweiz AG Zulassungsart / Type d'autorisation : Hauptzulassung Heilmittelcode / Catégorie du médicament : Transplantat: Gentherapieprodukt Verfahren nach Art. 14 Abs. 1 Bst. a^bis-quater HMG / Procédures selon l'art.14, al.1, let.a^bis-quater LPTh : IT-Nummer / No IT : 01.99.0. ATC-Code / Code ATC : M09AX09 Erstzulassungs-datum Arzneimittel / Date de première autorisation du médicament : 28/6/2021 Zul.datum Dosisstärke / Date d'autorisation du dosage : 28/6/2021 Gültigkeitsdauer der Zulassung * / Durée de validité de l'AMM * : 13/9/2028 Abgabekategorie Dosisstärke  / Cat. de remise du dosage : A Abgabekategorie Arzneimittel / Cat. de remise du médicament : A Wirkstoff(e) / Principe(s) actif(s) : onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9) Zusammensetzung / Composition : Lösung: onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9) 2×10e13 Vektorgenomen (vg), trometamolum, magnesii chloridum 4.5-hydricum, natrii chloridum, poloxamerum 188, acidum hydrochloridum, aqua ad iniectabile, 1 ml corresp.. Volldeklaration rev. AMZV umgesetzt / Déclaration complète OEMéd rév. implémentée : X Anwendungsgebiet Arzneimittel / Champ d'application du médicament : Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: • Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens. Die Therapie darf nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden. Anwendungsgebiet Dosisstärke / Champ d'application du dosage : Gentechnisch hergestellte Wirkstoffe / Principes actifs produits par génie génétique : X Kategorie bei Insulinen / Catégorie en cas d'insuline : Verz. bei betäubungsmittelhaltigen Arzneimitteln ** / N° du tabl. Si médicaments à base de stupéfiants ** : Besondere Angaben / Indications particulières : Black Triangle Zulassungsstatus / Statut d'autorisation : zugelassen Befristet zugelassene Indikation(en) / Ablauf Datum / Indication(s) autorisée(s) pour une durée limitée / date d’expiration :