Libmeldy, Dispersion für Infusion

Zulassungs- nummer  / N° d'autorisation : 68236 Dosisstärke-nummer  / N° de dosage : 01 Bezeichnung des Arzneimittels / Dénomination du médicament : Libmeldy, Dispersion für Infusion Zulassungsinhaberin / Titulaire de l'autorisation : SFL Pharma GmbH Zulassungsart / Type d'autorisation : Hauptzulassung Heilmittelcode / Catégorie du médicament : Transplantat: Gentherapieprodukt Verfahren nach Art. 14 Abs. 1 Bst. a^bis-quater HMG / Procédures selon l'art.14, al.1, let.a^bis-quater LPTh : IT-Nummer / No IT : 01.99.0. ATC-Code / Code ATC : A16AB21 Erstzulassungs-datum Arzneimittel / Date de première autorisation du médicament : 7/12/2023 Zul.datum Dosisstärke / Date d'autorisation du dosage : 7/12/2023 Gültigkeitsdauer der Zulassung * / Durée de validité de l'AMM * : 6/12/2028 Abgabekategorie Dosisstärke  / Cat. de remise du dosage : A Abgabekategorie Arzneimittel / Cat. de remise du médicament : A Wirkstoff(e) / Principe(s) actif(s) : atidarsagenum autotemcelum Zusammensetzung / Composition : Suspension: atidarsagenum autotemcelum 2-10 x 10e6 Zellen/ml, natrii chloridi solutio 9 g/L, dimethylis sulfoxidum 5 % V/V, albuminum seri humani, 1 ml corresp., natrium 35–560 mg mg pro dosi, dimethylis sulfoxidum 55 mg/ml. Volldeklaration rev. AMZV umgesetzt / Déclaration complète OEMéd rév. implémentée : X Anwendungsgebiet Arzneimittel / Champ d'application du médicament : Indikationen/Anwendungsmöglichkeiten Libmeldy wird angewendet zur Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie (MLD), die durch Mutationen in beiden Allelen des Gens für die Arylsulfatase A (ARSA) gekennzeichnet ist, welche zu einer Verringerung der enzymatischen Aktivität von ARSA führt: • bei Kindern mit im späten Säuglings- oder frühen Kindesalter auftretenden Formen, ohne klinische Manifestation der Erkrankung, • bei Kindern mit der im frühen Kindesalter auftretenden Form mit frühzeitiger klinischer Manifestation der Erkrankung, die jedoch noch selbständig gehen können, vor dem Einsetzen einer kognitiven Verschlechterung Anwendungsgebiet Dosisstärke / Champ d'application du dosage : Gentechnisch hergestellte Wirkstoffe / Principes actifs produits par génie génétique : Kategorie bei Insulinen / Catégorie en cas d'insuline : Verz. bei betäubungsmittelhaltigen Arzneimitteln ** / N° du tabl. Si médicaments à base de stupéfiants ** : Besondere Angaben / Indications particulières : Zulassungsstatus / Statut d'autorisation : zugelassen Befristet zugelassene Indikation(en) / Ablauf Datum / Indication(s) autorisée(s) pour une durée limitée / date d’expiration :