Essai clinique - PREDICT-CF
Acronyme : PREDICT-CF
Investigateur coordonnateur : GAUDELUS Isabelle
Centre coordonnateur : AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades
Titre : Validation de l'exploration fonctionnelle épithéliale pour prédire la réponse clinique de Orkambi® un modulateur de la protéine CFTR. Vers une thérapie personnalisée de la mucoviscidose. PREDICT-CF
Description
La mucoviscidose est une maladie génétique, due à des mutations sur le gène de la protéine CFTR (“Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator ”). Ceci induit un défaut d’activité de la protéine CFTR.
Le traitement Orkambi® (association de 2 molécules : Lumacaftor / Ivacaftor) est mis sur le marché pour des patients atteints de mucoviscidose homozygotes pour la mutation F508del. Les essais thérapeutiques concernant cette association ont permis de montrer que seuls environ 25% des patients présentaient une amélioration de au moins 10% de leur VEMS (volume expiratoire maximum par seconde). Il est pour l’instant impossible de prédire la réponse thérapeutique et donc de cibler les patients qui pourraient réellement bénéficier de ces traitements. Il s’agit pourtant d’un enjeu important tant sur le plan médical du fait des effets secondaires potentiels que sur le plan de la santé publique compte tenu du coût important de ces produits.
Votre médecin a sollicité votre participation car vous êtes atteint de mucoviscidose avec la mutation F508del et que vous allez débuter un traitement par Orkambi®.
L’objectif de cette recherche est de valider un test prédictif de la réponse des patients au traitement par Orkambi®. Ce test repose sur l’étude de l’activité de la protéine CFTR dans du tissu nasal reconstitué à partir de cellules obtenues par frottis.
Ces tissus dérivés de patients permettent d'évaluer l'effet de l’Orkambi® sur la fonction de la protéine CFTR quand ils sont mis en contact avec ces molécules (comme le sont les tissus des patients traités par Orkambi®). Cette étude vise à établir si la correction de l’activité de la protéine CFTR dans ce tissu prédit la réponse clinique.
Pour répondre à la question posée dans la recherche, il est prévu d’inclure 104 personnes dans des établissements de soins situés en France, présentant une mucoviscidose et débutant un traitement par Orkambi®.
Type de recherche : RIPH Cat.1
N° d'enregistrement Clinical Trials : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03894657
Contact : URC Necker (HUNCK)
urcneckercochin@aphp.fr